2018-01-02 11:03:40 李治國(guó)
數(shù)據(jù)顯示,全球有數(shù)百個(gè)嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法(CAR-T)臨床試驗(yàn)正在開(kāi)展。截至今年7月底,中國(guó)有123項(xiàng)研究,僅次于美國(guó)的136項(xiàng)。
“隨著國(guó)家監(jiān)管政策逐漸明朗,產(chǎn)學(xué)研攜手合作,中國(guó)有望步入全球CAR-T領(lǐng)域第一梯隊(duì)。”上海細(xì)胞治療工程技術(shù)研究中心主任錢其軍教授說(shuō)。近日,該中心申報(bào)的“基于修飾型抗體及免疫細(xì)胞的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)治療的標(biāo)準(zhǔn)研究”,獲得國(guó)家衛(wèi)計(jì)委“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究國(guó)家重點(diǎn)項(xiàng)目”正式立項(xiàng)。
“國(guó)外研發(fā)主要針對(duì)白血病和淋巴瘤,我們更專注于實(shí)體腫瘤細(xì)胞療法創(chuàng)新,在黑色素瘤、鼻咽癌及喉癌等臨床研究中取得顯著突破。”錢其軍說(shuō),他們的白澤T技術(shù)結(jié)合了現(xiàn)有免疫檢查點(diǎn)抗體的優(yōu)勢(shì),“雙劍合并”攻克癌癥,未來(lái)約10萬(wàn)元醫(yī)療費(fèi)用即可達(dá)到預(yù)期療效,將惠及更多患者。
身為業(yè)界焦點(diǎn),與傳統(tǒng)藥物不同,CAR-T是一種“活細(xì)胞”藥物,美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)將其定義為“以細(xì)胞工程為基礎(chǔ)的基因治療產(chǎn)品”。其生產(chǎn)過(guò)程包括:從病人外周血中分離T細(xì)胞,通過(guò)基因技術(shù)使T細(xì)胞表達(dá)靶向癌細(xì)胞的“眼睛”——嵌合性抗原受體,再回輸患者體內(nèi)特異性識(shí)別并殺傷攜帶靶點(diǎn)的腫瘤細(xì)胞。
錢其軍告訴《經(jīng)濟(jì)日?qǐng)?bào)》記者,CAR-T的優(yōu)勢(shì)在于,對(duì)復(fù)發(fā)難治性腫瘤實(shí)現(xiàn)突破性治療。首個(gè)CAR-T療法已獲FDA批準(zhǔn)上市,這打開(kāi)了免疫療法的新篇章——“真正的活性藥物”。
有分析稱,CAR-T療法的市場(chǎng)空間預(yù)計(jì)將達(dá)到1000億美元,國(guó)際醫(yī)藥巨頭正積極介入這一領(lǐng)域。8月28日,吉利德以約為119億美元的現(xiàn)金價(jià)格收購(gòu)了Kite Pharma制藥。此后不久,Kite Pharma開(kāi)發(fā)的Yescarta成為全球第二個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)上市的CAR-T療法。吉利德大手筆收購(gòu),這讓業(yè)內(nèi)對(duì)此次傳統(tǒng)藥企與新興技術(shù)的結(jié)合看到了希望。這對(duì)于中國(guó)該領(lǐng)域公司來(lái)說(shuō)也是重大利好,一些公司已經(jīng)跑在前面。
然而,細(xì)胞治療藥物創(chuàng)制投入巨大、風(fēng)險(xiǎn)高,研發(fā)者與監(jiān)管者均缺乏經(jīng)驗(yàn)。錢其軍說(shuō),CAR-T是為數(shù)不多的中國(guó)與西方國(guó)家比肩的藥品研發(fā)領(lǐng)域,甚至在某些方向上還可能會(huì)取得領(lǐng)先,但在加入實(shí)體瘤治療手段之前還有許多障礙。
“癌癥患者最大的敵人是時(shí)間。”錢其軍說(shuō),首款CAR-T產(chǎn)品從臨床試驗(yàn)到上市僅用時(shí)3年多,這對(duì)于傳統(tǒng)藥物而言簡(jiǎn)直不可想象,充分展示了FDA對(duì)CAR-T療法審批的重視和創(chuàng)新。不過(guò)錢其軍預(yù)測(cè),在國(guó)家新近鼓勵(lì)創(chuàng)新、簡(jiǎn)政放權(quán)的政策支持下,國(guó)內(nèi)CAR-T上市步伐也將加快。能夠?qū)崿F(xiàn)生產(chǎn)流程標(biāo)準(zhǔn)化和規(guī)范化、開(kāi)發(fā)安全有效的產(chǎn)品、具備專利先發(fā)優(yōu)勢(shì)、符合國(guó)家審批政策的企業(yè)必將脫穎而出。
為此,錢其軍去年就提出了“白澤計(jì)劃”:希望在未來(lái)10年內(nèi),60%老百姓用得起這種治療方法。如今,這個(gè)目標(biāo)實(shí)現(xiàn)的路徑更加清晰。7月份,上海吳孟超聯(lián)合諾貝爾獎(jiǎng)獲得者醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新中心正式落地。這個(gè)中心擁有吳孟超院士和諾貝爾獎(jiǎng)獲得者的創(chuàng)新及影響力,凝聚了一批精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)域的國(guó)際頂尖專家及產(chǎn)業(yè)精英,主要研發(fā)方向?yàn)榫珳?zhǔn)醫(yī)療創(chuàng)新技術(shù)的研發(fā)轉(zhuǎn)化,旨在打造一流的公共研發(fā)平臺(tái)。
10月份,上海細(xì)胞治療集團(tuán)與國(guó)家超級(jí)計(jì)算機(jī)(無(wú)錫)中心簽訂合作協(xié)議,將從生物信息及大數(shù)據(jù)科學(xué)交叉應(yīng)用方面,大力推動(dòng)我國(guó)精準(zhǔn)醫(yī)療發(fā)展與應(yīng)用。錢其軍說(shuō),國(guó)之重器“神威·太湖之光”的加入,填補(bǔ)了“白澤計(jì)劃”中數(shù)據(jù)運(yùn)算的短板,使得實(shí)現(xiàn)路徑更加清晰。
通過(guò)借勢(shì)、借腦和借力,“白澤計(jì)劃”構(gòu)建了創(chuàng)新平臺(tái)和研發(fā)優(yōu)勢(shì)。錢其軍說(shuō):“我們將不斷尋求技術(shù)突破,生產(chǎn)高品質(zhì)CAR-T產(chǎn)品,并將價(jià)格降至國(guó)內(nèi)患者能夠承受的范圍。”目前,國(guó)際同類藥物一年的使用費(fèi)用近15萬(wàn)美元。“合理的價(jià)格應(yīng)該是10萬(wàn)元左右,這才能惠及更多患者。”
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